Parkinson : une thérapie génique semble prometteuse

Un nouveau traitement de la maladie de Parkinson, par le biais d’une thérapie génique, est

actuellement en cours d’expérimentation chez l’homme.

Cet essai découle des résultats encourageants d’études préliminaires menées chez le primate.

L’idée du professeur Stéphane Palfi (hôpital Henri-Mondor, Créteil) et des ses collaborateurs, est

d’utiliser un vecteur viral pour faire s’exprimer dans le cerveau non pas un, mais trois gènes permettant

d’assurer la production de dopamine de manière continue. « Au cours d’un essai chez le primate, avec

un groupe contrôle, nous avons démontré que ce concept pouvait marcher. Nous utilisons comme

vecteur un virus d’origine équine, capable de transporter les trois gènes et nous l’injectons dans le

striatum », explique le Pr. Palfi.

L’équipe a obtenu des autorités le feu vert pour procéder à un essai clinique. Un premier patient a été

opéré en mars 2008. Cinq autres ont suivi, toujours avec les mêmes résultats en termes de tolérance de

la thérapie. Les premières estimations, non publiées à ce jour, montrent une amélioration des

symptômes…